本文摘要：2016年，13岁女孩Briana被追查腹部少见肿瘤，并包覆腹主动脉。肿瘤切除术后发作，无药可治。Briana的肿瘤细胞不存在TRK融合。她参与了larotrectinib的一期临床试验，疗效显著。 现在她早已返回了学校，并向往着纽约时装设计师的职业。美国德州大学西南西蒙斯癌症研究中心的研究人员宣告，一种针对融合基因（不存在于多种癌症中）的崭新靶向药物对93%的儿科患者疗效贞着。大多数抗癌药物都针对特定的器官或部位。

2016年，13岁女孩Briana被追查腹部少见肿瘤，并包覆腹主动脉。肿瘤切除术后发作，无药可治。Briana的肿瘤细胞不存在TRK融合。她参与了larotrectinib的一期临床试验，疗效显著。

现在她早已返回了学校，并向往着纽约时装设计师的职业。美国德州大学西南西蒙斯癌症研究中心的研究人员宣告，一种针对融合基因（不存在于多种癌症中）的崭新靶向药物对93%的儿科患者疗效贞着。大多数抗癌药物都针对特定的器官或部位。Larotrectinib是第一种拒绝接受FDA突破化疗设计的抗癌药物，针对的是肿瘤细胞中再次发生两个基因特定融合的患者，而与其所患肿瘤的类型牵涉到。

这项研究公开发表在《柳叶刀·肿瘤学》上。该研究的主要作者、哈罗德·C·西蒙斯综合癌症中心的儿科学助理教授TedLaetsch博士说道，“在某些癌症中，TRK基因的一部分吸附于另一个基因上，这就是所谓的融合。

一旦这种情况再次发生，就不会造成原本重开的TRK基因被关上，造成了细胞可怕生长。该药的独有之处在于其高度的选择性，能切断TRK受体。”Larotrectinib是TRK融合的靶向药物。TRK融合发生于许多类型的癌症中。

虽然仅有一小部分的成人少见癌症不会经常出现TRK融合，但在一些少见的小儿癌症中却可以常常看到，如小儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾瘤、乳头状甲状腺癌，Laetsch博士说道。他是坐落于达拉斯的PaulineAllenGill癌症和血液疾病中心“实验性化疗项目（ETP）”负责人。“本研究中，每一位拒绝接受化疗的TRK融合阳性实体瘤患者，瘤体皆闻增大。

Larotrectinib反映了完全广泛的化疗效果，这是前所未有的，”Laetsch博士说道。其中就还包括来自得州厄尔巴索的13岁女孩BrianaAyala。她的梦想是专门从事时装设计。

2016年，Briana被追查腹部少见肿瘤，并包覆腹主动脉。厄尔巴索的外科医生指出手术过于危险性，所以Briana的家人就带着她到了达拉斯的儿童身体健康中心。

在那里，德克萨斯大学西南医学中心的外科教授StephenMegison博士为她手术了大部分肿瘤，但同时也手术了部分主动脉。可是后来癌细胞又开始生长，已无法手术。Laetsch博士对Briana的肿瘤做到了基因检测，找到癌细胞不存在TRK融合，这意味著新药也许有用武之地。Briana参与了larotrectinib的一期临床试验，每天服药两次。

几周内，腹部疼痛和出血消失，扫瞄表明肿瘤显著衰退。将近两年后，Briana返回了学校，还能和她的狗狗“低飞”，以及七只长尾小鹦鹉一起追赶玩耍。

此外，她还新的拿着了素描本绘画。如今的她对纽约时装设计师职业充满著期望。

“这些都是larotrectinib的难以置信反应，”Laetsch博士说道，“这知道让我心花怒放。”上个月，《新英格兰医学杂志》公开发表了larotrectinib对成人患者的试验结果——75%的有效率。

许多类型的癌症，还包括肺癌、结肠癌、甲状腺癌和乳腺癌，以及某些儿科肿瘤，都可以找到TRK-融合变异。TRK是肌原蛋白受体激酶的全称，是一种在大脑和神经系统发育中起关键作用的基因，但对于调节疼痛等这些神经系统功能则起到受限。Larotrectinib归属于激酶抑制剂分子，通过增加关键细胞反应的酶活性而起起到。

该药物的高选择性意味著它并会引发诸如传统癌症化疗所造成的那些相当严重副反应，而且的确也没一个TRK融合的患者因药物副作用而解散研究。而且，对大多数患者来说，这种反应持续有效地。“在过去的一些靶向药物中，许多患者最初反应都还不俗，但随后因耐药性很快减少而过热。

到目前为止，大多数病人对Larotrectinib的反应或许都是持续有效地的，”Laetsch博士说道，他现在在德州大学西南儿科血液学和肿瘤科做到研究，方向是“利用肿瘤分子分析用作指导化疗”。该研究的下一步就是对那些耐药患者用于类似于药物展开化疗的临床试验。

Laetsch博士将兼任儿童临床试验的全国负责人。

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